Ibrutinib - Khắc tinh của bệnh bạch cầu mạn tính bạn biết chưa?

Ibrutinib - loại thuốc được coi như là “quả bom thuốc thông minh” có thể hủy diệt bất kỳ tế bào ung thư nào trong khi vẫn để lại nguyên vẹn những tế bào khỏe mạnh. Điều đó cho phép chúng giảm thiểu tối đa các tác dụng phụ từ những loại thuốc khắc nghiệt như các tác nhân hóa trị liệu - có khuynh hướng quét sạch cả tế bào ung thư và tế bào khỏe mạnh cùng một lúc.

Bước đột phá trong điều trị bệnh bạch cầu mạn tính

Ibrutinib là một bước đột phá tiềm năng trong việc điều trị căn bệnh bạch cầu mạn tính Lymphocytic (CLL) - đây là nghiên cứu mới vừa được công bố trên tờ Thời báo Y khoa New England (NEJM). Các nhà khoa học báo cáo rằng, loại thuốc thử nghiệm mới đã kéo dài đáng kể đời sống của bệnh nhân.

Ibrutinib hiện đang được thử nghiệm trên những khối u trong hệ thống miễn dịch của cơ thể, chẳng hạn như CLL và lớp phủ u lympho tế bào (MCL). CLL là hình thức phổ biến thứ hai của bệnh bạch cầu nằm trong số người trưởng thành ở Mỹ, (khoảng 15.000 người), phần lớn trong số họ là người cao tuổi, thường được chẩn đoán mắc bệnh ung thư máu và tủy xương mỗi năm.

Theo đó, ibrutinib là loại thuốc đầu tiên trên thế giới có khả năng gắn kết và khóa chặt hoạt động của một loại protein được biết đến dưới tên gọi Bruton’s tyrosine kinase (BTK) - một loại protein đóng vai trò quan trọng trong việc giúp đỡ các khối u tế bào miễn dịch, đã phát triển từ các tế bào gốc máu bất thường. Một khi ibrutinib liên kết với các tế bào B của hệ miễn dịch nó sẽ góp phần ngăn chặn việc cung cấp tín hiệu của các loại chất dinh dưỡng cần thiết cho việc sinh trưởng và phân chia tế bào.

Theo nghiên cứu, thuốc ibrutinib không làm ảnh hưởng đến tế bào T của cơ thể, trong khi các tác nhân hóa trị liệu đã để lại hệ quả nghiêm trọng cho cơ thể, vì thế các bệnh nhân sẽ hứng chịu rất ít các tác dụng phụ.

Thành công đầu tiên được áp dụng điều trị trên động vật đã cho thấy thuốc thử nghiệm đã đánh sập sự phân chia của tế bào ung thư vì vậy các nhà nghiên cứu đã thử nghiệm thành phần này trên 85 bệnh nhân CLL - những người đã từng thất bại đối với ít nhất từ 2 liệu pháp chống ung thư trở lên.

83% bệnh nhân có triển vọng khỏi bệnh

Sau gần 2 năm điều trị bằng thuốc ibrutinib, 71% trong số nhóm điều trị khó khăn đã phản ứng khá tốt bằng sự thật là các khối u đã tăng trưởng chậm hơn. Và với thời lượng 26 tháng điều trị, 75% bệnh nhân đã cho thấy bệnh ung thư không tiến triển thêm. Vào lúc cuối của thời kỳ nghiên cứu, 83% số bệnh nhân tham gia điều trị vẫn sống sót; phần nhiều chỉ phàn nàn về chứng tiêu chảy và mệt mỏi trong người.

Tác giả công trình nghiên cứu, TS. John C. Byrd, Giám đốc Khoa Huyết học tại Trung tâm ung thư hỗn hợp thuộc Đại học Ohio, hào hứng phát biểu: “Đây thực sự là một loại thuốc đột phá cho các bệnh nhân CLL.

Tôi là một chuyên gia về bệnh CLL kể từ năm 1997 và chúng tôi chưa từng có loại thuốc tối ưu như thế đi vào lĩnh vực này. Điều phổ biến nhất mà tôi trực tiếp nghe từ các bệnh nhân nói là thuốc đã mang bệnh của họ đặt dưới tầm kiểm soát và nó khiến cho các bệnh nhân cảm nhận rằng thuốc đã hoạt động tốt với bệnh ung thư mà họ đang mang trong người.

Tôi đã nghe điều này ít nhất cả chục lần”. Các nhà khoa học và bệnh nhân đều được khuyến khích rằng, thuốc ibrutinib sẽ giúp họ hưởng thụ một thời gian sống dài, trên mức trung bình, giữ sự bình ổn của các khối u và không tiến triển, hơn là khi họ từng dùng các tác nhân hóa trị liệu.

Với các bệnh nhân MCL khi dùng thuốc ibrutinib cũng có những kết quả tích cực tương tự. MCL là một hình thức của Lymphoma không Hodgkin thường không phản ứng với hóa trị liệu hiện hành, điều trị dựa trên miễn dịch hoặc các hình thức cấy ghép tế bào gốc

Nhưng trong một nghiên cứu riêng rẽ cũng xuất hiện trong NEJM có sự tham gia của 111 bệnh nhân MCL tiến bộ, khoảng 68% trong số người tham dự đã phản hồi với thuốc ibrutinib và 58% trong số đó đã sống sót sau 18 tháng điều trị với loại thuốc thử nghiệm này.

Tỷ lệ phản hồi trong điều trị MCL đã được phê duyệt bởi Cục Quản lý Thuốc và Thực phẩm Mỹ (FDA) với khoảng 30% tỷ lệ phản hồi tích cực. Dữ liệu hiệu quả kết hợp với hồ sơ ít tác dụng phụ của thuốc thử nghiệm khiến cho một số bác sĩ hy vọng rằng, vào một ngày gần nhất, ibrutinib sẽ thay thế cho các tác nhân hóa trị liệu hết sức khắc nghiệt mà hiện đang được sử dụng điều trị cho những căn bệnh ung thư.

Đột phá trị bệnh cho người cao tuổi

Các nghiên cứu cũng cho thấy rằng, bệnh nhân có thể được hưởng lợi nếu họ bắt đầu trị liệu sớm hơn trong thời kỳ bệnh được chẩn đoán. TS. John C. Byrd giải thích: “Ngay sau khi loại thuốc ibrutinib được chấp thuận, nó có thể được sử dụng trong dạng thức tái phát bệnh ban đầu.

Nó đặc biệt có ích cho các bệnh nhân cao tuổi, những người không có khả năng chịu đựng tốt với hóa trị liệu thông thường. Đây là giải pháp thay thế cho hóa trị liệu”. Sự ra đời của ibrutinib cũng cho thấy rằng, loại thuốc thử nghiệm này có thể trở thành một phần quan trọng trong việc điều trị bệnh ung thư trong thời gian tới.

FDA chỉ định ibrutinib là một liệu pháp mang tính đột phá, cả pharmacyclics và janssen - những đơn vị cùng bắt tay vào việc phát triển thuốc ibrutinib - đã có kế hoạch nộp đơn thuốc mới cho FDA nhằm sử dụng ibrutinib trong điều trị tế bào ác tính B vào năm 2014.