Những triển vọng mới trong điều trị những căn bệnh “nan y”

Từ thẩm mỹ đến những điều trị thực sự cứu sống tính mạng, bạn sẽ ngạc nhiên khi biết các nhà khoa học đã đạt được những tiến bộ gì theo hướng chinh phục những căn bệnh này.

Hói đầu

Việc sử dụng tế bào gốc biến y học tái sinh trở thành một lĩnh vực đầy hứa hẹn trong những năm gần đây. Tại RIKEN, tổ chức nghiên cứu lớn nhất của Nhật Bản, nhiều phương pháp đã được phát triển để tái tạo răng và một số tuyến trên chuột thí nghiệm bằng cách lợi dụng khả năng của tế bào gốc có thể biến đổi thành gần như là bất kỳ loại tế bào nào. Nhưng đó không phải là tất cả: Kỹ thuật này cũng có thể khôi phục các nang tóc và thực sự có thể chữa khỏi tình trạng rụng tóc khi được phổ biến rộng rãi.

Không giống như cấy nang truyền thống chỉ đơn giản là chuyển nang tóc hoạt động đến những vùng bị rụng tóc liệu pháp tế bào gốc thực sự tái tạo nang tóc mới - không chỉ đơn giản là ngăn chặn rụng tóc mà còn thúc đẩy sự phát triển mới. Công ty điện tử Kyocera đang dẫn đầu chi phí để chế tạo thiết bị cho quá trình này. Chỉ riêng tại Mỹ, có hơn 50 triệu người bị hói, trong đó khoảng một phần ba là phụ nữ

Viêm gan C

Viêm gan C là một nhiễm trùng mạn tính của gan rất khó quản lý, tốn tiền điều trị, và thường gây tử vong Mỗi năm thế giới có khoảng 350.000 người bị căn bệnh này. Các phương pháp điều trị hiện có chỉ giúp được khoảng 25-75% số bệnh nhân (tùy vào loại virus) và đi kèm với một loạt tác dụng phụ khó chịu.

Viêm gan C bị coi là căn bệnh không thể chữa khỏi, nhưng điều này có lẽ không còn lâu nữa. Năm 2014, công ty dược phẩm Gilead đã được FDA phê duyệt liệu trình điều trị 12 tuần bằng thuốc viên loại trừ bệnh ở đại đa số bệnh nhân.

Loại thuốc tương tự sau đó đã được phê duyệt từ hãng dược phẩm khổng lồ Merck và AbbVie. Mặc dù đây là một tin tuyệt vời, song thuốc có thể cực kì đắt – một số trường hợp có thể lên đến hơn 80.000 đô la cho một liệu trình điều trị.

Bệnh Parkinson

Các chất ức chế tyrosine kinase đã có thời gian được sử dụng để điều trị bệnh bạch cầu Những thuốc này giúp khởi tạo một quá trình gọi là tự thực bào, hay autophagy, một quá trình “dọn dẹp” những vật liệu không cần thiết trong các tế bào của cơ thể. Trong một thử nghiệm lâm sàng nhỏ, các nhà nghiên cứu thuộc Đại học Georgetown thấy rằng tác dụng của thuốc cũng có thể giúp ích cho những người bị bệnh Parkinson.

Bệnh nhân được nhận liều thuốc nilotinib thấp hơn nhiều so với liều thường được sử dụng ở những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu chủ yếu để xem liệu thuốc có thể được nạp hay không. Điều đáng ngạc nhiên là có sự cải thiện rõ rệt trong các kỹ năng phối hợp động tác và vận động ở tất cả các đối tượng. Xét nghiệm máu và dịch não tủy cho thấy các chỉ báo của bệnh Parkinson sụt giảm mạnh.

Ở những lần khám theo dõi sau khi ngừng điều trị, các tác động có lợi đã bị mất đi. Nhưng các nhà nghiên cứu tin rằng đây có thể là bước đột phá quan trọng nhất về điều trị Parkinson trong hơn 50 năm qua.

Mù

Một bác sĩ Florida đã giới thiệu một cách điều trị gây tranh cãi – dùng tế bào gốc để điều trị mù lòa Tranh cãi nảy sinh từ việc TS. Jeffrey Weiss không liên kết với bất kỳ tổ chức nghiên cứu và quy trình của ông cũng chưa qua thử nghiệm lâm sàng. Tuy nhiên, ông đã sử dụng qui trình - bao gồm tách lấy tế bào gốc từ tủy xương và tiêm chúng vào mắt bệnh nhân – để phục hồi thị lực cho hơn 100 bệnh nhân mù.

Vào giữa năm 2016, một qui trình tương tự hiện đang được thử nghiệm lâm sàng tại Bệnh viện mắt Moorfields ở London. Kỹ thuật của họ sử dụng một lớp polyester cực mỏng để đưa tế bào gốc vào phía sau võng mạc của bệnh nhân.

Herpes

Herpes là một virus cực kì phổ biến với hơn 100 chủng, chỉ có 8 trong số đó thường lây sang người. Một số củng hầu như không gây triệu chứng, có nghĩa là ai cũng có thể bị nhiễm trong đời mà không biết. Không có cách chữa khỏi, nhưng một điều trị mới hứa hẹn sẽ loại trừ được căn bệnh này trong phòng thí nghiệm bằng cách chỉnh sửa ADN của virus.

Các nhà nghiên cứu đã sử dụng công nghệ chỉnh sửa gen CRISPR để nhắm vào chuỗi AND xoắn kép trong ba chủng herpes, bao gồm Epstein-Barr (cũng có thể gây ung thư). Về cơ bản CRISPR cắt ADNA virus  thành từng mảnh. Quá trình này cũng đã được chứng mình là ức chế mạnh sự sao chép của virus, đặc biệt là với Epstein-Barr. Mặc dù các nhà nghiên cứu thừa nhận rằng cần nghiên cứu thêm, song chưa có cách điều trị nào khác tỏ ra có triển vọng như vậy trong việc loại trừ virus herpes.

Tiểu đường týp 1

Theo Hội bệnh tiểu đường Mỹ, bệnh tiểu đường là nguyên nhân gây tử vong đứng thứ 7 tại nước này tiểu đường týp 2 là tình trạng bệnh mắc phải trong đó cơ thể không sản xuất đủ lượng insulin hoặc sử dụng insulin không đúng cách. Nhưng bệnh tiểu đường túp 1 là do di truyền và hoàn toàn không có insulin khiến bệnh khó quản lý hơn nhiều.

Insulin được tiết ra bởi các tế bào beta trong tuyến tụy Hệ thống miễn dịch của bệnh nhân tiểu đường týp 1 tấn công những tế bào này. Các nhà nghiên cứu thuộc Viện tế bào gốc Harvard đã tìm ra một qui trình rất phức tạp nhưng đáng tin cậy để biến tế bào gốc thành số lượng lớn các tế bào beta tuyến tụy trong phòng thí nghiệm - phương pháp đầu tiên được thấy là “sản xuất” ra những tế bào này.

Qui trình là một nửa giải pháp cho vấn đề bệnh tiểu đường týp 1, nửa còn lại là phản ứng miễn dịch quá mức ở người bệnh. Một số giải pháp để đối phó với điều này, bao gồm thuốc ức chế miễn dịch, đang được xem xét.